Mar 12, 2024 · 2024年3月8日，美国制药公司Amylyx（AMLX.US）宣布其开发的用于治疗肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS，俗称“渐冻症”）的药物Relyvrio在一项全球性的3期临床试验中未达到预期的治疗效果。 这意味着这一已经上市两年的药 ...

Mar 31, 2024 · 无独有偶，在我国患者完成Tofersen首针治疗之际，RAG-17也传来了好消息。“与我们合作的中美瑞康临床研究的最新进展显示，绝大部分非常显著延缓病情，甚至 ...

Feb 15, 2024 · 至今，渐冻症仍缺乏有效根治手段，但对治疗突破的探索从没止步。 目前，国内外批准的用来延缓疾病进展、延长生存期的对因治疗药物主要是利鲁唑和依达拉奉。 2023年，苯丁酸钠加牛磺熊去氧胆酸合剂在美国和加拿大被批准有条件上市。

Feb 29, 2024 · 蔡磊获评中国经济新闻人物 图片来源：新浪财经​ 不过，近年来全球的渐冻症创新药物/疗法研究进展寥寥，其中不乏很多头部企业项目折戟。 比如，2020年11月17日，在历经19年的研发后，BrainStorm公司宣布干细胞药物的Ⅲ期临床试验结束，实验数据显示药物对渐冻症没有明显疗效。

Jan 8, 2024 · 为确定“渐冻症”的治疗靶点，由中大生命科学学院教授陈浩然领导的团队，针对“渐冻症”中基因转录调控的潜在机制进行研究，并证明了名为“YY1”的转录因子在“渐冻症”患者脊髓运动神经元中功能紊乱，继而激活了一个信号通路，引致“渐冻症”。 这为“渐冻症”病理过程提供了新的理解，可作为治疗该疾病 ...

Sep 17, 2023 · 北京创新药企完成渐冻症患者AAV基因治疗_北京日报APP新闻 记者从中关村生命科学园获悉，近期，一项“评估SNUG01单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”顺利启动并平行完成首例受试者同情用药（伦理获批后同情给药）后的3个月随访。

当地时间4月25日，Biogen/lonis联合宣布FDA已同意加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市，用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）。

Jan 19, 2024 · 近日，Immunity Pharma公布其在研药品IPL344用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）患者2a期试验的积极顶线结果。通过测量ALS功能评分量表修订版（ALSFRS-R） ...

Jan 8, 2024 · 1月8日，香港中文大学生命科学学院教授陈浩然在新闻发布会上表示，研究团队发现肌萎缩性脊髓侧索硬化症（渐冻人症）患者神经元中一种“转录因子”受到 ...

美国食品药品管理局已经批准两种用于治疗 ALS 的药物：. 利鲁唑（Rilutek、Exservan、Tiglutik）。这类药物口服给药，可能把寿命预期延长大约25%。药物 ...